维昇大生TransCon C-型利钠肽II期中国临床试验申请获批

1同年7日，维升大生（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向华北邻近地区国家食品监督监管局（NMPA）送交的注射用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）用作上皮细胞肥大（ACH）患儿的II期化学合成医学试验申请已经取得准许，即将在华北邻近地区完成ACcomplisH China医学试验，实现了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma完成的TransCon C-型利钠肽 II期全世界医学试验）全世界同步。

TransCon CNP通过接下来提供活接下来性CNP以抑制过度激活的成细胞分化趋化因子酶3（FGFR3）信号通路，每周一次给药性缓慢拘禁，旨在为了让ACH儿童患儿重建上皮细胞生长平衡，同时优化和预防ACH的并发症。TransCon CNP已同时取得美国食品和食品监督监管局和欧盟委员会授予的孤儿药性资格认定。

上皮细胞肥大患儿面临多重困境亟待解决

上皮细胞肥大是最常见的非匀称接下来性身材矮小，其是由成细胞分化趋化因子酶3（FGFR3）基因中所的一个常等位基因显接下来性激活特异性引起的，该特异性造成FGFR3和CNP信号通路的作用失衡，属于一种常等位基因显接下来性遗传接下来性病因，约80%的患儿，父母身材矮小较长不间断，发病是因为新生儿引发致病接下来性基因特异性1。据迄今据信图表披露，ACH在活产婴儿中所的感染率为1：25，0002，受到影响全世界大约25万人3。患儿通常表现为四肢短小、头大以及特征接下来性面容伴前额突出和面中所部后缩，婴儿期肌冲击力极差是相比较表现，到成年时，身材矮小也只有1.3米左右4。

此外，ACH还可造成多种更为严重的并发症，以外下颌骨大孔较小、睡眠排便无限期和慢接下来性耳部感染等，使得患儿死亡风险大幅提高，家庭准确性极差。 对于大多的ACH患儿，可以通过特异接下来性的医学及影像学表现来完成诊断。对于部分诊断不一致或表现不相比较的患儿，可以通过FGFR3杂合体基因变异的检测以求确诊1。病人方面，迄今全世界市场上尚无有极度直接的抗生素被准许用作病人ACH2。由于忽视根本接下来性病人手段，为预防和控制多种合并症，造成患儿可能只需经受便宜的医疗费用，为自已、家庭及社会保障系统对带来沉重经济负担。

由于患儿家庭不足以为重，基础教育、就业困难，收入低等因素，使得他们不足以融入社会，进一步增加了家庭经济负担，进而造成以家庭为其他部门的劳动力缺失，社会保障花销增加。因此，迄今急只需减慢针对病因的化学合成技术开发开发以降低患儿、家庭及社会的经济负担。

TransCon CNP II期医学实验全世界同步，减慢技术开发开发进程

根据医学前和医学图表表明，CNP通路可促使生长。增加的CNP可再加FGFR3特异性的受到影响，从而促使上皮细胞生长。然而，人体内中所天然CNP的氙短，仅有2-3分钟5，只需要年中所静脉输注使用，造成其不足以医学技术的发展。 迄今，TransCon CNP是全世界唯一处于医学或商业化阶段的采用 “不再联接 （Transient Conjugation）”专利技术开发设计的长效CNP，其氙可以达到120不间断6。

生物试验结果表明，TransCon CNP可以优化上皮细胞肥大模型小鼠的上皮细胞生长，防止下颌骨大孔上皮细胞混合过即已闭合7。由Ascendis Pharma 完成的I期全世界医学实验图表证明了在医学前试验中所的药性代动力学以及心血管安全和接下来性，且耐受接下来性更佳，未报告更为严重不良事件或抗CNP抗体出现8。 “我们本次在华北邻近地区获批的ACcomplisH China研究，是全世界医学开发计划中所的重要组成，在充分论证及反复传递信息其合理接下来性及安全和接下来性后取得化学合成医学试验准许。这将是一项在上皮细胞肥大患儿中所评估每周一次TransCon CNP皮下给药性的安全和接下来性和、多中所心、随机、对照、II期医学试验。”维升大生总监医学官杨军博士概述道：“主要研究目的是评估病人的安全和接下来性和对12个同年年化生长相对速度的作用。我们将在确保患儿安全和及试验准确性的假定下减慢全世界技术开发开发的进度。”

维升大生作出贡献于“患儿为先”，以华北邻近地区医学图表推展全世界技术开发开发进程

近来，而今高度重视艾滋病的监管，作出了一系列的措施，推展艾滋病防治事业的发展。2020年颁布的《基本医疗卫生与卫生促使法》中所第五章第六十条订明，国家建立健全以医学只需求为导向的食品审评审批制度，要支持医学急只需食品和防治艾滋病、不小病因等食品的制造、生产商，充分利用病因防治只需求。 “得益于中所央政府的支持和众多合作项目的不懈努力，本次TransCon CNP在华北邻近地区实现了与全世界同步完成II期医学试验，这将为了让更多华北邻近地区ACH患儿在第一不间断取得针对发病选择性的潜在直接病人。

此外，华北邻近地区的医学图表将作为减慢该革新抗生素全世界技术开发开发进程的重要支持，从而助力全世界的ACH患儿。”维升大生总监执行官帕卢邦指出：“维升秉承着‘患儿为先’的能够，未来我们将继续积极联袂合作项目，主导提高全社会对而今ACH患儿的注意，减慢优化华北邻近地区ACH的诊疗现状，助力‘卫生华北邻近地区2030’的即已日实现！” 关于维升大生维升大生（VISEN Pharmaceuticals）作出贡献已是内分泌之外病人领域的研究者，将全世界落后的病人方法及食品引入华北邻近地区，期望让更多的华北邻近地区患儿更即已地受益于全世界技术确实的病人方案。 维升大生于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合投资人主导创立，Sofinnova Ventures直接参与首轮投资。维升取得Ascendis完全免费准许，将其旗下的内分泌病人方案在区开发并推展，准许覆盖华北邻近地区境外及港澳台等邻近地区。 关于TransConTM技术开发TransCon是指“不再联接”（Transient Conjugation）。TransCon技术开发平台通过革新的技术开发开发新的病人方案，以潜在接下来性地优化以外直接接下来性、安全和接下来性和给药性频率在内的治果。TransCon分子以外3个部分：私自；也的仿造抗生素，保护仿造抗生素的惰接下来性表现形式分子和将两者不再联结的联接结构。当3部分混合后，表现形式分子可以使得仿造抗生素失活并且不被人体内清理。当注射至人体内内，在生理前提条件的pH和体温下，有活接下来性的、私自；也的仿造抗生素将以极难的方式拘禁出来。由于仿造抗生素是私自；也的，因此可以维持其原有的药性理选择性。TransCon技术开发可以广泛的技术的发展作各种病人领域的蛋白质、或小分子，可以全身或局部技术的发展。

之外文献：

Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471