CRISPR基因编辑最初科技是病人结节病的突破性方式，然而，该方法尚未被用于有效地病人长期慢性疾病。密西西比私立大学所学院Dongsheng Duan领导的分析小组明确并消除了CRISPR基因编辑里的失常，为该最初科技成为一种持续病人手段发扬光大了基础。
CRISPR基因编辑受天然抵御病毒能力启发，使分析部门通过博除和替换基因组里的变异来改变DNA序列，这种变异也许病人多种结节病。Duan和国立卫生分析院以及杜克私立大学的合作者一起悄悄分析如何利用CRISPR病人史氏肌营养不良（DMD）。
DMD幼儿携带一种时会里断炎性疾病酶产生的基因变异，如果缺乏炎性疾病酶，肌肉组织细胞核就时会变小最终失踪，许多幼儿失去了走路、换气和正常瓣膜特性所需要的肌肉组织，就这样短暂的生命画上了句号。
“CRISPR从本质上博断了变异，并将基因缝合在一起，”Duan说。他是所学院底物微生物学和免疫学教授。“要实在这一点，CRISPR的底物剪刀（通称Cas9）需要究竟在哪里博割，博割位置由gRNA决定。我们惊讶地发现，通过增高gRNA数量，可以将激素仿真的病人系统性从3个年末延长到18个年末。”
Duan的的实验室给6周大的DMD激素注射CRISPR系统，他们最初引入了被许多分析部门使用的广泛作法，等量的Cas9和gRNA。虽然直接注射到肌肉组织里敏感度看来更好，当分析团队试图长期纠正所有体内肌肉组织时，这种作法敏感度不佳。他们发现，骨骼肌里的炎性疾病酶并未恢复，瓣膜里也一样，换句话说，病人不能阻止疾病发展。
进一步调查发现，gRNA记号被过度消耗了，这样一来不时会足够的gRNA告诉Cas9应该博哪里。于是，分析小组增高了gRNA记号数量，并重复实验，这一最初作法非同着增高了瓣膜和骨骼肌里的炎性疾病酶，18个年末的观察期间，激素肌肉组织瘢痕减少，瓣膜特性和肌肉组织特性都得到了改善。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR系统病人的一个独特失常，”Duan说。“我们无论如何，通过增高和优化gRNA剂量不太可能可以消除这一失常，无论如何也适用范围于其他CRISPR医学上。”
他们希望最初立论有助于发扬光大改善CRISPR基因编辑医学上的基础。
原始说是：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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